Le 13 août, Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR) a tenu sa conférence téléphonique sur les résultats du deuxième trimestre, un peu plus de deux semaines après qu’un comité consultatif de la FDA a voté par 3 voix contre 9 contre l’offre de la société visant à traiter la cardiomyopathie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne le 29 juillet. Ce rejet a forcé un pivot stratégique. La direction prévoit désormais de modifier sa demande de licence de produits biologiques pour poursuivre une indication plus étroite des muscles squelettiques des membres supérieurs, la même mesure qui portait sur le critère d’évaluation principal de l’essai HOPE-3. Ce changement prolonge le calendrier réglementaire, mais il remet également en lumière les données qui ont le mieux résisté.
Le cas de Deramiocel repose toujours sur des chiffres réels. Le critère d’évaluation principal HOPE-3 a montré un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie des membres supérieurs, avec une différence moyenne de 4,5 % en faveur du médicament et une valeur p de 0,029. Au cours d’une discussion distincte du comité consultatif, les commentaires sur la fonction des membres supérieurs ont été décrits comme appuyant ces données probantes. Les données sur la fraction d’éjection du sous-groupe de cardiomyopathie étaient également valables, montrant une différence de traitement de 2,8 points de pourcentage à une valeur p de 0,02, inchangée par rapport à l’analyse originale.
Les données de sécurité couvrent plus de 1 300 perfusions intraveineuses chez plus de 200 patients dans le cadre de trois essais cliniques, avec plus de 80 patients inscrits dans des études de prolongation ouvertes, certains recevant des perfusions pendant plus de cinq ans. L’ensemble complet de données HOPE-3 a été publié dans The Lancet en juillet à la suite d’un examen indépendant par des pairs. La FDA a indiqué qu’elle examinerait le prochain amendement BLA et prolongerait la date PDUFA en conséquence, et Capricor a déjà ouvert des discussions réglementaires en Europe et au Japon tandis que son usine de fabrication de San Diego reste opérationnelle pour un lancement potentiel.
La situation financière a évolué dans l’autre sens. La trésorerie et les titres négociables sont tombés à 237,9 millions de dollars au 30 juin 2026, contre 318,1 millions de dollars à la fin de 2025. La perte nette du deuxième trimestre s’est élargie à 40,7 millions de dollars, ou 0,70 $ par action, contre 25,9 millions de dollars, ou 0,57 $ par action, un an plus tôt, alors que les dépenses d’exploitation ont grimpé à 42,9 millions de dollars contre 27,7 millions de dollars. Les dépenses en recherche et développement ont augmenté à 28,9 millions de dollars et les frais généraux et administratifs sont passés de 5,7 millions de dollars à 14,1 millions de dollars. L’entreprise n’a de nouveau enregistré aucun chiffre d’affaires.
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